메디칼타임즈=허성규 기자JW중외제약은 '세계 혈우인의 날'을 맞아 혈우병 환자를 위한 운동법 영상 '브라보 관절톡톡'을 유튜브 채널에 공유하는  '브라보 캠페인'을 진행한다.JW중외제약은 '세계 혈우인의 날'을 맞아 혈우병에 대한 인식 제고를 위해 '브라보 캠페인(BRAVO Campaign)'을 진행한다고 17일 밝혔다.매년 4월 17일은 세계 혈우인의 날로 세계혈우연맹(World Federation Of Hemophilia, WFH)이 혈우병과 출혈성 질환에 대한 사회적 관심을 높이기 위해 지난 1989년 제정했다. 연맹은 혈우병 환자들의 치료 접근성을 높이고 예방요법을 강조하기 위해 올해 슬로건으로 '모두를 위한 공평한 접근: 모든 출혈 장애를 인식합니다'를 내세웠다.JW중외제약은 '세계 혈우인의 날'을 맞이해 혈우병 환자를 위한 운동법 영상 '브라보 관절톡톡'을 JW그룹 공식 유튜브 채널 '헬스피디아'에 올렸다.영상은 고관절과 무릎 스트레칭, 무릎과 발목 통증 시 운동법 등 혈우병 환자의 운동을 도울 수 있는 내용으로 구성됐다.대부분의 혈우병 환자들은 관절 내에 출혈이 발생해 관절통을 겪는다. 이로 인해 활동량이 줄어 관절이 악화될 수 있어 평소에 가벼운 스트레칭으로 몸을 움직이는 습관을 길러 두는 것이 중요하다.JW중외제약은 혈우병을 비롯한 희귀질환에 대한 인식을 개선할 수 있는 활동을 지속할 계획이다.JW중외제약 관계자는 "JW중외제약은 A형 혈우병 치료제인 '헴리브라'를 공급해 환우들의 삶의 질 개선에 앞장서고 있다"며 "앞으로도 치료제 공급뿐만 아니라 환우들에게 실질적인 도움이 될 수 있는 다양한 활동을 전개하겠다"고 말했다.한편, 혈우병은 혈액 내 응고인자의 결핍으로 발생하는 출혈성 질환으로 작은 상처에도 쉽게 피가 나고, 지혈이 되지 않는다. 약 1만 명 중 한 명꼴로 발생하는 희귀 질환이며 한국혈우재단에서 발간하는 혈우재단백서에 따르면 국내에는 약 2500명의 환자가 등록돼 있다.JW중외제약은 지난 2020년 중증 A형 혈우병 치료제 '헴리브라'를 출시했다. 헴리브라는 A형 혈우병 환자의 몸속에 부족한 혈액응고 제8인자를 모방하는 기전의 혁신신약이다. 혈액응고 제9인자와 제10인자에 동시 결합하는 이중특이항체(Bispecific antibody) 기술이 적용됐다. 헴리브라는 A형 혈우병 치료제 중 유일하게 기존 치료제(제8인자 제제)에 대한 내성을 가진 항체 환자뿐만 아니라 비항체 환자 모두 사용할 수 있다. 최대 4주 1회 피하주사로 예방 효과가 지속되는 특징도 있다.

메디칼타임즈=허성규 기자JW중외제약은 중증 A형 혈우병 비항체 소아환자를 대상으로 진행한 '헴리브라(성분명 에미시주맙)' 장기 투여 연구 중간결과 환자들의 관절 건강 개선 효과를 확인했다고 1일 밝혔다.JW중외제약의 '헴리브라'는 중증 A형 혈우병 비항체 소아환자 대상 관절 건강 개선 효과를 확인했다고 1일 밝혔다.헴리브라는 A형 혈우병 환자의 몸속에 부족한 혈액응고 제8인자를 모방하는 기전의 혁신신약이다. 혈액응고 제9인자와 제10인자에 동시 결합하는 이중특이항체(Bispecific antibody) 기술이 적용됐다. 헴리브라는 A형 혈우병 치료제 중 유일하게 기존 치료제(제8인자 제제)에 대한 내성을 가진 항체 환자뿐만 아니라 비항체 환자 모두 사용할 수 있다. 최대 4주 1회 피하주사로 예방 효과가 지속되는 특징도 있다.일본 나라의과대학 미도리 시마(Midori Shima) 교수 연구팀은 기존 제8인자 제제로 치료하던 12세 미만 중증 A형 혈우병 비항체 환자 30명을 대상으로 연구를 진행하고 있다. 2019년부터 헴리브라를 투여해 관절 건강에 미치는 영향과 약효를 평가 중인 연구팀은 최근 열린 미국혈액학회 연례회의(ASH 2023)에서 약 3년(145주차)이 지난 시점의 중간 결과 데이터를 공개했다.연구 중간결과에 따르면, 관절 운동을 원활하게 해주는 윤활막이 과도하게 커지는 '활막비대증'과 혈액 내 헤모시데린 색소가 침착돼 피부가 검붉게 변하는 '헤모시데린(hemosiderin)' 증상을 겪은 환자 수는 투약 1주차에 각각 10명이었으나 145주차에 2명으로 줄었다.또 투약 1주차에 0.90점이었던 '혈우병 관절건강 점수(HJHS)'는 145주차에 0.44점으로 개선됐다. HJHS는 혈우병 환자들의 관절건강을 평가하는 지표로 관절 손상이 심할수록 점수가 높다.연평균 출혈 빈도(ABR, Annual Bleed Rate)는 헴리브라 투약 전 3.7회에서 투약 후 0.7회로 낮아졌다. 치료가 필요한 관절 출혈 빈도는 0.4회에서 0.2회로 개선됐다.JW중외제약 관계자는 "반복적인 관절 출혈은 혈우병성 관절병증으로 이어져 만성 통증을 겪을 수 있다"며 "이번 연구를 통해 헴리브라가 중증 A형 혈우병 소아환자의 관절 건강을 개선하는 데 효과적이라는 점을 확인했다는 데 의미가 크다"고 말했다.

메디칼타임즈=문성호 기자전공의 집단 사직에 따른 대학병원 진료공백 우려가 커지고 있는 가운데 중증질환자 진료에 차질이 빚어지고 있다.특히 중증질환자 진료 분야 중에서 조혈모세포이식으로 대표되는 혈액암 분야 진료 차질이 우려 수준을 이미 넘어섰다는 지적이다.서울의 한 대학병원 항암 치료실 모습이다. 최근 전공의 진료공백 문제가 장기화 조짐을 보이면서 혈액암 치료에 차질이 빚어지고 있다.12일 의료계에 따르면, 최근 의대증원 정부 정책에 반발 전공의 집단 사직 사태가 이어지고 있는 가운데 대학병원 혈액내과 중심 혈액암 진료에 큰 차질이 벌어지고 있는 것으로 나타났다.대학병원 혈액내과 중심으로 한 국내 혈액암 치료 임상현장은 최근 다양한 치료제의 국내 허가 및 급여 적용으로 인해 소위 의료진이 쓸 수 있는 '무기'가 늘어난 진료과목으로 꼽힌다.키메릭항원수용체 T세포(CAR-T) 치료제서부터 이중특이항체(Bispecific antibody) 치료제까지 국내 임상현장에 도입되면서 쓰임새를 넓히고 있다. 국내 임상현장에 적용된 치료제를 꼽는다면 CAR-T 치료제는 노바티스 킴리아(티사젠렉류셀), 이중특이항체 치료제는 로슈 룬수미오(모수네투주맙), 컬럼비(글로피타맙)가 대표적이다. 아직까지 조혈모세포이식이 혈액암 치료의 주된 업무로 인식되지만 치료제가 다양해지면서 환자들의 치료 기대가 크게 높아진 분야다. 문제는 최근 의대증원 정책에 반발, 전공의 집단 사직에 따른 진료공백이 계속되면서 임상현장 혈액암 치료에 큰 차질이 벌어지고 있다는 것이다.일부 병원은 앞으로 2년 간 신규 전공의 충원이 없을 것임을 전달하며 내부적으로 교수들 위주로 혈액암 진료를 할 수 있는 방안 마련을 지시한 것으로 확인됐다.익명을 요구한 서울의 한 대학병원 혈액내과 교수는 "2년 동안 전공의 없는 시스템으로 운영한다고 생각하니 말문이 턱 막혔다. 병원의 사정을 안다면 이 같은 결정이 내려진다면 후폭풍이 정말 클 것이라고 생각할 것"이라며 "더구나 혈액내과의 경우 진료 하던 환자를 전원 시킬 수 없기 때문"이라고 하소연 했다.이미 빅5 병원으로 불리는 몇몇 병원은 혈액암 신규 환자를 받지 말라는 지시기 내려진 것으로 나타났다.또 다른 대학병원 혈액내과 교수는 "4월 말까지 골수이식이 예정돼 있는데 해당 환자들이 걱정"이라며 "만약 치료가 연기됐다가 그 사이 병이 재발하면 누가 책임을 질 것인가. 상당히 혼란스럽다"고 우려했다.그는 "골수이식뿐만 아니라 혈액암 분야 치료제의 경우 타 병원 전원 자체가 불가능하다"며 "일단 신규 환자 입원 자체를 받지 말아야 할 것 같다"고 어려움을 토로했다.

메디칼타임즈=문성호 기자컬럼비 등 이중특이항체 기반 치료제가 글로벌 항암제 시장에서 대세로 자리 잡으며 급부상하고 있다.고형암 분야에서 항체약물접합체(Antibody Drug Conjugate, ADC)가 기대를 모으고 있다면 혈액암 분야에서는 이중특이항체 기반 항암제가 대세로 부상하며 임상 현장에서 각광을 받고 있는 것.이로 인해 실제 임상 현장에서는 이미 혈액암 등 일부 질환에서 활용 중인 CAR-T 치료제를 대신할 것이라고 전망도 나오고 있다. 국내 제약․바이오 업계에서도 이중특이항체 기반 치료제 개발에 열을 올리는 이유다.혈액암 대세 이중특이항체 치료제3일 제약업계에 따르면, 최근 주요 글로벌 제약사들의 이중특이항체 기반 항암제가 미국 FDA와 혹은 국내 식품의약품안전처 허가를 받으며 임상현장에서 본격 활용되고 있는 것으로 확인됐다.이중항체(Bispecific antibody)는 두 개의 서로 다른 항원(Antigen)을 인식, 동시에 결합할 수 있는 항체를 말한다. 기존 한 개 항원만을 타깃 하는 항체치료제도 우수한 효과가 나타났지만, 매우 복잡하고 다양한 요인으로 발생하는 암을 잡기엔 한계가 있었다.  이중항체는 이러한 한계를 극복, 두 개의 항원 간의 상호작용을 조절하거나 한 번에 여러 개의 활성을 조절해 더욱 강력한 효과를 낼 수 있다. 주요 글로벌 제약사 이중특이항체 기반 치료제 개발 및 허가 현황이다.현재 글로벌 현재 글로벌 시장에서는 ▲로슈 룬수미오(모수네투주맙), 컬럼비(글로피타맙), 헴리브라(에미시주맙), 바비스모(파리시맙) ▲얀센 리브리반트(아미반타맙), 텍베일리(테클리스타맙) ▲애브비 엡킨리(엡코리타맙) ▲화이자 엘렉스피오(엘라나타맙) 등이 허가돼 있다.이들 글로벌 제약사들의 치료제는 적응증이 다르지만 이중특이항체 기반으로 개발됐다는 것이 공통점이다.특히 최근 들어서는 혈액암 분야에서 이중특이항체 기반 항암제들이 임상현장에서 쓰임새를 넓히고 있다. 이중 로슈 CD20xCD3 T세포 관여 이중특이항체 기반 항암제인 룬수미오(모수네투주맙)와 컬럼비(글로피타맙)는 최근 국내 식약처 허가를 통해 임상현장에서 활용이 가능한 상태다.여기서 룬수미오는 지난해 10월 두 가지 이상의 전신 치료 후 재발성 또는 불응성 소포성 림프종(Follicular Lymphoma, FL) 성인 환자 치료에 국내 허가됐다. 컬럼비는 지난달 7일 두 가지 이상 전신치료 후 재발성 또는 불응성 미만성 거대 B세포 림프종(Diffuse Large B-Cell Lymphoma, DLBCL) 치료제로 국내 허가됐다. DLBCL은 신체를 보호하는 B세포가 통제할 수 없이 성장하거나 증식하는 질환으로 1~2차 치료요법에 실패한 환자에게 3차 치료옵션이 제한적인 상황에서 컬럼비가 대안이 될 것으로 기대받고 있다.존슨앤드존슨 텍베일리 제품사진.또한 존슨앤드존슨(이하 J&J)의 다발성 골수종 치료제로 이중특이항체 기반 치료제 '텍베일리(테클리스타맙)'도 국내 허가를 받아 주목을 받고 있다. 텍베일리는 국내에서 J&J 측이 50여명 환자를 대상으로 무상 공급 프로그램(Early Access Program, EAP)을 진행한 것으로 알려진 상태다.EAP를 통해 50명 환자를 대상으로 텍베일리 투여가 이뤄지면서 국내 대학병원 중심 혈액종양내과 의료진 사이에서 그 효과를 둘러싼 다양한 의견이 오가고 있다는 후문.이 같이 국내에도 본격적으로 이중특이항체 기반 항암제들이 혈액암을 중심으로 임상현장에서 활용되기 시작하면서 기대감이 커지고 있는 상황.대한혈액학회 차기 이사장인 삼성서울병원 김석진 교수(혈액종양내과)는 "FL은 잦은 재발이 특징인 지연성 비호지킨 림프종"이라며 "후속 치료가 진행될수록 PFS가 감소하는 특징이 있다"고 평가했다.김석진 교수는 "약 26%의 FL 환자가 항CD20 항체+화학요법 초기치료 후 불응성 또는 조기 재발하는 것을 보였다"며 "그간 1, 2차 치료에 실패하거나 반복되는 재발을 경험하는 환자들을 위한 보다 효과적인 3차 치료 옵션에 대한 의료적 수요가 매우 컸다"고 로슈 룬수미오의 활용성을 평가했다.마찬가지로 아주대병원 최윤석 교수(종양혈액내과)는 "개인적으로는 약간의 비대칭 전력이 된 것 같다. 다른 치료 옵션이 워낙 뒤처지는 측면이 있다"며 "DLBCL의 경우 CAR-T 치료제로 활용할 수 있는 것이 킴리아(티사젠렉류셀, 노바티스)인데 이후 활용할 수 있는 무기가 제한적이었다. 추가적인 옵션이 마련됐다"고 기대했다.국내 바이오 도전 속 '가격' 관심 아이큐비아에 따르면, 전 세계에서 약 130개 이중특이항체가 임상시험에 진입한 것으로 나타났다. 이 중 67%는 고형암, 24%는 혈액암이 적응증이다. 최근 혈액암 시장에서 신약이 출시돼 주목을 받고 있지만 고형암에서도 가능성을 엿보고 있는 셈이다. 국내 제약‧바이오업계에서도 에이비엘바이오 등을 필두로 이중특이항체를 주목하고 신약 개발에 도전 중이다. 에이비엘바이오의 경우 독자적인 이중항체 플랫폼을 토대로 다양한 파이프라인의 임상 개발을 추진하고 있는 가운데 ADC 기술에 대한 연구에도 적극적으로 나서고 있다. 이미 다수 기술이전으로 경쟁력을 입증한 이중항체에 ADC 기술을 접목한 '이중항체 ADC'를 활용한 파이프라인 개발에 집중하겠단 전략이다.여기에 최근 유한양행 자회사로 편입된 이뮨온시아도 이중특이항체 기반 항암제 개발을 위해 적극 나서고 있다. 와이바이오로직스와 이뮨온시아가 이중특이항체 기반 고형암 치료제 공동 개발을 위한 협약을 체결했다.최근 와이바이오로직스와 기존 PD-1 또는 PD-L1 항체가 불응하는 고형암에서 이중항체를 기반으로 한 치료제 개발을 위해 협력하기로 했다 개선하겠다는 목표를 세웠다. 앞서 이뮨온시아는 지난해 국제림프종학회(ICML 2023)에서 NK/T세포 림프종 환자를 대상으로 임상 2상을 진행 중인 'IMC-001'로 우수한 중간결과를 발표했다. 와이바이오로직스는 자체 이중항체 플랫폼을 활용해 신약후보 물질을 자체 개발하거나 국내외 파트너사들과 바이오 의약품을 공동 개발하고 있다.이뮨온시아 김흥태 대표(종양내과 전문의)는 "최근 글로벌 제약‧바이오 시장에서 주목받는 분야가 있다면 ADC와 이중특이항체 기반 치료제 개발"이라며 "ADC가 최근 들어 관심이 집중되고 있지만 이중특이항체의 경우 허가된 치료제들을 보면 상대적으로 치료제 안전성이 강점"이라고 강조했다.임상현장에서도 이 같은 국내 제약‧바이오 기업의 이중특이항체 기반 치료제 개발 움직임을 환영했다. 아주대병원 최윤석 교수는 "혈액암 분야에서 최근 이중특이항체 치료제가 각광을 받고 있는데 사실 CAR-T 치료제는 제한점이 크다. 국내에서 CAR-T 치료제를 활용할 수 있는 곳이 7개 의료기관 뿐"이라며 "상대적으로 이중특이항체 치료제는 이 같이 제한점이 없기 때문에 임상현장에서의 활용도가 클 수밖에 없다"고 말했다.그는 "국내 제약‧바이오기업이 개발 해내야 한다"며 "컬럼비나 룬수미오 등 글로벌 제약사 치료제는 결국 가격이 관건인데 신약 특성 상 글로벌 상황도 고려해 급여 적용 시 가격설정도 쉽지 않을 것 같다. 결과적으로 실손의료보험 등을 통해 환자들이 활용하는 형태가 현실화 될 것"이라고 예상했다.  

메디칼타임즈=문성호 기자주요 글로벌 대형 제약사들이  2024년 새해 벽두부터 인수합병(M&A)을 통한 파이프라인 강화에 나섰다.글로벌 제약‧바이오 업계에서 가장 큰 행사로 여겨지는 JP모건 헬스케어 컨퍼런스(JP Morgan Healthcare Conference)에서 관련 사실을 공개하며 기대감을 더하고 있는 것.JP모건 헬스케어 컨퍼런스는 지난 8일(현지시간)부터 11일까지 미국 샌프란시스코에 개최될 예정이다. 이 가운데 글로벌 빅 파마들은 행사 메인트랙 발표를 통해 주요 청사진을 발표했다.존슨앤드존슨(J&J)은 ADC 신약 개발 기업인 엠브렉스 인수 사실을 공개했다. 사진은 지난해 10월 스페인 마드리드에서 열린 유럽종양학회 부스 모습이다.우선 존슨앤드존슨(J&J)은 글로벌 제약‧바이오 시장에서 트렌드로 부상한 항체-약물 접합체(Antibody Drug Conjugate, ADC) 신약 개발 기업인 미국 소재 앰브렉스 바이오파마(Ambrx Biopharma)를 인수 사실을 공개했다.최근 화이자를 필두로 글로벌 제약사들이 경쟁적으로 인수전에 나서고 있는 ADC 개발 기업 M&A에 J&J도 가세한 것이다. 예상 인수 규모는 약 20억 달러(2조 6350억원)에 달하는 것으로 나타났다. 이번 인수로 J&J는 앰브렉스의 독점 ADC 기술을 보유하게 됐다. 앰브렉스 포트폴리오를 보면 전이성 거세저항성 전립선암(mCRPC)에 대한 PSMA(전립선특이막항원) 표적 ADC인 ARX517, 전이성 HER2(사람표피성장인자수용체2) 양성 유방암에 대한 HER2 표적 ADC인 ARX788, 신세포암에 대한 CD-70 표적 ADC인 ARX305 등이다.아울러 J&J는 최근 FDA와 EMA에 허가 신청한 '리브레반트(아미반타맙)+렉라자(레이저티닙) 병용요법'도 주요 파이프라인으로 소개했다. 노바티스는 연달아 기업 인수와 파트너십 계약 사실을 공개하며 JP모건 헬스케어 컨퍼런스 행사 이슈 중심에 섰다. 먼저 노바티스는 네덜란드 바이오 회사 칼립소 바이오테크(Calypso Biotech)를 인수한다고 발표했다. 칼립소는 다양한 면역질환에 대한 단일클론항체를 개발하고 있으며, 주요 파이프라인 세포치료제 후보물질 'CALY-002'을 보유하고 있다. 노바티스는 이번 계약에 따른 선급금 2억 5000만달러(3294억원)를 칼립소에 지급하며, 추후 1억7500만달러(약 2356억원)를 투자할 계획이다. 여기에 노바티스는 구글 모회사 알파벳의 아이소모픽(Isomorphic)과 AI 파트너십을 체결했다. 아이소모픽의 인공지능(AI) 플랫폼을 활용한 신약 개발을 전문으로 한다. 이번 계약으로 선급금으로 3750만달러(495억원)가 지급됐다.이를 통해 노바티스는 최근 트렌드인 AI를 통한 신약 개발에도 발을 들여놓게 됐다.'블록버스터' 이후 준비하는 빅 파마MSD는 하푼테라퓨틱스(Harpoon Therapeutics, 이하 하푼)를 인수한다고 발표했다.  하푼은 삼중 특이적 T세포 활성화 구조체(TriTAC) 플랫폼과 ProTriTAC 플랫폼을 사용해 새로운 T세포 인게이저(T-cell engager) 포트폴리오를 개발하는 면역항암제 개발 회사다. MSD는 하푼을 6억 8000만 달러(9000억원) 규모로 인수하면서 파이프라인 확장에 나섰다. 면역항암제 키트루다(펨브롤리주맙) 특허 만료 기한이 다가옴에 따른 그 이후를 준비하는 움직임으로 풀이된다. 앞서 MSD는 다이이찌산쿄와 ADC 기반 항암제 3종에 대해 최대 220억 달러(29조7660억원) 규모의 개발과 상용화를 위한 라이선스 계약을 체결했다. MSD가 다이이찌산쿄가 개발한 고형암 신약 후보물질인 '파트리투맙 데룩스테칸'(HER3-DXd), '이피나타맙 데룩스테칸'(I-DXd), '라루도타턱 데룩스테칸'(R-DXd)을 공동 개발과 상업화하는 것이 주된 내용이다. 여기에 추가적인 기업 인수를 통해 파이프라인 확대에 전면적으로 나서는 양상이다.BMS는 자사의 주요 약물의 특허 만료에 대비해 적극적인 인수전에 나서는 양상이다.  사진은 지난해 10월 스페인 마드리드에서 열린 유럽종양학회 부스 모습이다.동시에 브리스톨 마이어스 스퀴브(Bristol Myers Squibb, 이하 BMS)도 MSD의 움직임과 일맥상통한다. BMS의 경우 면역항암제 여보이(이필리무맙)의 2025년, 옵디보(니볼루맙) 2028년에 특허가 만료될 예정이다.  이에 따라 BMS는 지난해부터 적극적인 인수전을 통해 미래 먹거리 찾기에 나서고 있다.앞서 BMS는 지난해 12월 신경과학 분야 신약개발기업 카루나 테라퓨틱스(Karuna Therapeutics)와 방사성의약품(RPT) 개발기업 레이즈바이오(RayzeBio)를 인수했다. 또 중국 바이오기업 '시스티뮨(SystImmune)'이 개발 중인 '이중특이항체 ADC' 신약 후보물질 'BL-B01D1'을 도입했고, 이에 앞서 국내 바이오기업 오름테라퓨틱스에 총 1억 8000만달러(2364억원) 규모의 급성골수성 백혈병 신약 후보물질인 'ORM-6151(BMS-986497)'을 확보했다. BMS 크리스 보어너(Chris Boerner) CEO는 "2030년까지 16개 이상의 신약을 출시할 수 있을 것"이라며 "중요한 전환기에 접어들었지만 최고 수준의 성장을 달성할 것"이라고 강조했다.

메디칼타임즈=문성호 기자한국로슈의 B세포 림프종 치료제인 컬럼비(글로피타맙)가 건강보험 급여 신청을 하며 본격적인 임상 현장 영역 확대에 나섰다.이 가운데 한국노바티스  CAR-T 치료제 '킴리아(티사젠렉류셀)'와의 경쟁 관계가 주목을 받고 있다. 향후 컬럼비 급여기준 설정 범위를 두고서 관심을 끌고 있는 것이다.왼쪽부터 로슈 컬럼비, 노바티스 킴리아 제품사진이다. 동일 적응증으로 향후 컬럼비 급여 시 임상현장에서의 활용 범위가 주목을 받고 있다.9일 제약업계에 따르면, 로슈는 컬럼비의 지난해 12월 식품의약품안전처 허가를 계기로 올해 본격적인 건강보험 등재 절차를 밟아나갈 예정이다.컬럼비는 B세포 림프종 치료를 위한 최초의 이중특이항체다.  악성 B세포 표면에 발현하는 CD20 영역 2개와 면역세포 T세포 표면에 발현하는 CD3 영역 1개를 결합하는 2:1 구조의 CD20xCD3 T세포 관여 이중특히항체로, 면역 T세포가 악성 B세포를 타깃하도록 설계됐다.두 가지 이상의 전신치료 후 재발성 또는 불응성 미만성 거대 B세포 림프종(이하 DLBCL) 성인 환자의 치료제로 허가를 받았다.현재 로슈 측은 식약처 허가를 계기로 본격적인 급여 등재 절차를 밟아나갈 예정이다.DLBCL은 신체를 보호하는 'B세포'가 통제할 수 없이 성장하거나 증식하는 질환이다. 질환이 빠르게 진행되는 공격적인 아형으로, 치료 차수가 늘어날수록 예후가 급격하게 나빠지는 특징을 보인다.  그러나 기존에는 1, 2차 치료 요법에 실패한 재발성 및 불응성 DLBCL 환자들이 즉각적으로 쓸 수 있는 효과적인 3차 치료 옵션이 제한적이었다. 컬럼비는 허가 임상을 통해 완전 관해율(CR) 40%(61/155 [95% CI: 32-48]), 전체 반응률(ORR) 52%(80/155 [95% CI: 44-60])를 확인했다. 또한 컬럼비는 기성품으로 출시돼 제조 과정을 기다리지 않고 바로 투여할 수 있고 입원할 필요 없이 통원 치료가 가능해, 신속하게 치료할 수 있고 환자 편의성도 높다. 참고로 컬럼비는 21일을 한 주기로 12주기를 8.3개월 동안 투여해야 한다.  이 가운데 주목되는 점은 노바티스 킴리아와의 경쟁 관계다. 치료 대상이 동일하기 때문에 임상현장에서 직접적인 경쟁관계를 형성할 것으로 예상된다 킴리아가 '웟샷' 치료제라면 컬럼비는 기성품으로 바로 투여할 수 있다는 것이 차이점이다. 환자 접근성 면에서는 별도의 투여 시스템 완비가 필요한 킴리아보다는 컬럼비가 낫다는 평가를 내릴 수 있는 부분이다.현재 킴리아의 경우 국내에서 투여가 가능한 의료기관은 총 7개소다. 서울 내 위치한 대학병원 5개소와 함께 지방은 울산대병원이 유일하다. 여기에 또 주목되는 점은 컬럼비의 경우 기존 치료제나 CAR-T 치료에 실패한 환자들을 대상으로 임상을 진행해 효과를 증명했다는 것이다.이 때문에 향후 급여기준 설정 과정에서 킴리아와 동일하게 마련되는 동시에 이후 재발한 환자까지도 급여 대상이 포함될지를 두고서 관심을 모으고 있는 상황.하지만 임상현장에서는 컬럼비가 급여권에 포함된다고 하더라도 킴리아 투여 후 재발 환자까지는 포함되기는 한계가 있다고 평가했다. 신약으로서 고가이기 때문에 건강보험 재정에 부담이 줄 수 있다고 본 것이다.삼성서울병원 혈액종양내과 김석진 교수는 "임상연구를 통해 치료 후 재발환자에 효과를 인정받았지만 급여 논의 과정에서 킴리아 치료 후 재발환자를 대상으로 추가로 급여를 해줄 수 있을지는 미지수"라며 "고가 치료제이기 때문에 재정적으로 봤을 때 효율적일지에 대한 의문이 제기될 수 있다"고 평가했다. 

메디칼타임즈=허성규 기자JW중외제약의 '헴리브라'JW중외제약은 A형 혈우병 치료제 '헴리브라(성분명 에미시주맙)' 투약 후 환자의 삶의 질이 개선된 것으로 조사된 연구결과가 최근 국제학술지 '헤모필리아(Haemophilia)'에 게재됐다고 20일 밝혔다.헴리브라는 혈우병 환자의 몸속에 부족한 혈액응고 제8인자의 작용기전을 모방해 제9인자와 제10인자에 동시 결합하는 이중특이항체(Bispecific antibody) 혁신 신약이다.A형 혈우병 치료제 중 유일하게 기존 치료제(제8인자 제제)에 내성을 가진 항체 환자와 비항체 환자 모두 사용할 수 있다. 반감기(약효가 절반으로 줄어드는 기간)가 기존 치료제보다 길어 최장 4주간 1회 투약할 수도 있으며 피하주사로 투약 편의성도 높다는 설명이다.프랑스 코친병원 갈레 오카(Gaëlle Oka) 교수 연구팀은 지난 2020년 3월부터 1년간 헴리브라를 투여한 A형 혈우병 비항체 성인 환자 38명을 대상으로 연구를 진행했다.연구진은 헴리브라 투약 후 환자들의 건강 상태와 출혈 빈도 감소 여부, 치료제 만족도 등을 조사했다.환자의 건강 관련 삶의 질 평가도구인 EQ-5D-3L을 통해 환자가 판단한 전반적인 건강 지표(6점 만점)는 기존 8인자 제제 투약 시 3.64점에서 헴리브라 투약 후 4.48점으로 높아졌다.평가 척도를 0(전혀 없음)~6(매우 자주)점으로 나눠 조사한 결과 기존 치료 시 3.05점이었던 자연출혈 빈도는 헴리브라 투약 후 0.41점으로 유의하게 개선됐다. 외상 후 출혈빈도 역시 기존 치료제 3.33점에서 헴리브라 투약 후 0.86점으로 유의하게 낮아져 두 가지 종류의 출혈에 대한 빈도가 낮아지는 것을 확인했다. 또 환자가 느끼는 만성 통증 강도는 헴리브라 투약 전 3.32점에서 투약 후 2.76점으로 떨어졌다.특히 헴리브라 투약 후 이전에 할 수 없었던 활동을 재개한 환자는 15명이었으며 새로운 활동을 시작한 환자도 8명으로 조사돼 환자 활동성도 개선된 것으로 나타났다.헴리브라 투약 안전성 측면에서는 이상반응이 나타나 투약을 중단한 사례는 없었으며 사망이나 혈전성 미세혈관병증도 발생하지 않았다.JW중외제약 관계자는 "이번 연구는 헴리브라가 약효와 안전성뿐만 아니라 A형 혈우병 환자의 삶의 질 개선을 입증했다는 점에서 의미가 크다"라며 "헴리브라를 통해 많은 환자들의 삶의 질이 개선되길 기대한다"고 말했다.

메디칼타임즈=문성호 기자한국로슈는 CD20xCD3 이중 특이항체 '룬수미오(모수네투주맙)'가 두 가지 이상의 전신 치료 후 재발성 또는 불응성 소포성 림프종(Follicular Lymphoma, FL) 성인 환자의 치료제로 식품의약품안전처의 허가를 받았다고 6일 밝혔다.한국로슈 '룬수미오(모수네투주맙)' 제품사진. 룬수미오는 '글로벌 혁신제품 신속심사 지원(GIFT, Global Innovative products on Fast Track)' 1호 의약품이다.  GIFT는 생명을 위협하는 중대한 질환 또는 희귀질환 치료를 목적으로 하는 의약품으로서 기존 치료법이 없는 치료제 등의 신속한 제품화를 돕는 제도로, 룬수미오는 '기존 치료제가 없는 의약품'에 해당돼 GIFT 프로그램 1호 제품으로 지난 2022년 11월 지정됐다.소포성 림프종(Follicular Lymphoma, FL)은 림프 조직의 세포가 악성으로 전환되어 생기는 비호지킨 림프종(Non-Hodgkin Lymphoma, NHL)의 한 종류이다. 증상이 경미하고 천천히 진행되기 때문에 약 80%의 경우가 질병이 진행된 이후인 3기 또는 4기에 발견되며, 재발할수록 좋지 않은 예후를 보인다. 실제로 1차 치료 환자들의 무진행 생존기간 중앙값(mPFS)은 10.6년이지만, 3차 치료 환자에서는 20% 수준인 2년으로 감소한다.룬수미오는 재발성 또는 불응성 소포성 림프종을 위한 최초(first-in-class)의 CD20xCD3 T세포 관여 이중 특이항체로, 백혈구의 일종이자 면역세포인 T세포 표면의 단백질인 CD3와 악성 B세포 표면의 단백질인 CD20에 동시에 결합해 T세포가 B세포를 타깃하도록 설계됐다. 기성품으로 출시돼 치료제 제조 과정을 기다리지 않고 바로 투여할 수 있고, 입원할 필요 없이 통원 치료가 가능하다. 투약 기간은 8주기로 고정되어 있으며, 이 기간 동안 완전 관해에 도달하지 못한 경우 총 17주기까지 투여가 가능하다.삼성서울병원 혈액종양내과 김원석 교수는 "소포성 림프종은 기대여명이 20년에 이르는 ‘착한 림프종’으로 여겨지지만, 재발이 반복될수록 질환이 공격적으로 변하고 예후가 악화돼, 두 차례 이상 재발된 소포성 림프종 환자에게는 완치를 기대할 수 있는 효과적인 치료법이 시급했다"고 말했다.한국로슈 의학부 이승훈 메디컬 파트너십 클러스터 리드는 "계열 최초의 CD20xCD3 이중특이항체인 룬수미오를 통해 여러 차례 기존 치료에 실패한 국내 소포성 림프종 환자들에게 완치의 꿈을 꿀 수 있는 혁신 신약을 제공하게 돼 매우 기쁘게 생각한다"며 "한국로슈는 20년 역사의 맙테라에 더해 항체-약물접합체 폴라이비, 이중특이항체 룬수미오 등 혁신적인 신규 파이프라인을 확장하여, 한국 혈액암 환자의 삶의 질 제고와 기대여명 개선을 위해 지속적으로 노력하겠다"고 말했다. 

메디칼타임즈=문성호 기자한국로슈는 자사의 안과질환 치료제 바비스모(파리시맙)가 10월부터 습성 연령관련 황반변성(nAMD, neovascular or wet age-related macular degeneration) 및 당뇨병성 황반부종(DME, diabetic macular edema)의 치료에 건강보험 급여를 적용 받는다고 4일 밝혔다.한국로슈 안과질환 최초 이중 특이항체 치료제 바비스모 제품사진.이번 보건복지부 고시에 따라 바비스모는 습성 연령관련 황반변성에 의한 황반하 맥락막 신생혈관을 가진 환자를 대상으로 보험급여가 인정된다. 또한 당뇨병성 황반부종에 있어서는 중심망막두께가 300μm 이상인 환자를 대상으로 환자 당 총 14회 이내(Aflibercept와 Ranibizumab 주사제 투여횟수 포함) 투여에 급여가 인정된다.바비스모는 안과질환 최초의 이중특이항체(Bispecific antibody) 신약이다. 황반변성 및 당뇨병성 황반부종 두 질환의 기존 주요 치료제들이 타깃하는 혈관내피세포 성장인자-A(VEGF-A)와 함께 망막 혈관의 불안정성을 유도하는 안지오포이에틴-2(Ang-2)까지 동시에 이중으로 차단하는 기전으로 작용한다.한국망막학회 김성우 학술이사(호랑이안과 원장)는 "급격한 인구 고령화와 맞물려 노화와 밀접하게 연관이 있는 황반변성 및 당뇨병성 황반부종 환자수가 증가하면서 두 질환의 치료와 관리 중요성이 커지고 있다. 이 때 보다 적은 투여 횟수로 효과적인 시력 개선이 가능한 바비스모는 환자들의 투여 부담을 줄이고 치료 및 관리 지속성을 높이는 데 도움을 줄 수 있다"며 "이번 급여 등재를 통해 바비스모에 대한 환자 접근성이 한층 높아진 만큼 앞으로 많은 환자들이 적극적인 치료를 통해 실명을 예방할 수 있기를 기대한다"고 말했다.한국로슈 닉 호리지 대표이사는 "바비스모는 시력을 위협하는 다양한 망막 질환과 연관된 두 가지 주요 발병 경로를 동시에 표적으로 삼아 억제하는 새로운 기전의 혁신 신약"이라며 "이번 급여를 통해 환자들이 경제적 부담 없이 차별화된 바비스모의 치료 혜택을 누릴 수 있게 돼 상당히 기쁘게 생각하며, 앞으로도 한국로슈는 환자들의 치료 환경 개선을 위해 최선의 노력을 기울일 것"이라고 밝혔다.

메디칼타임즈=황병우 기자다발골수종 영역에서 지속적인 성과를 보이는 존슨앤드존슨(J&J)이 새로운 치료제를 추가하며 파이프라인을 강화했다.J&J CI미국 식품의약국(FDA)는 10일(현지시간) J&J의 탈베이(성분명 탈쿠에타맙)를 프로테아좀 억제제, 면역조절제, 항CD38 항체를 포함한 최소 4가지 치료법을 사용한 재발성 불응성 다발골수종 치료제로 승인했다고 발표했다.탈베이는 FDA 승인을 받은 첫 GPRC5D 표적 이중특이성 항체로, GPRC5D표면의 CD3수용체에 결합하는 특징을 가지고 있다. 이는 앞서 J&J가 허가받은 B세포 성숙 항원(BCMA)을 표적으로 하는 이중특이성 항체인 텍베일리에 이은 2번째 이중특이성 항체이다. 이번 승인은 사전에 4가지 치료를 받은 187명의 환자로부터 탈베이의 효과를 확인한 MonumenTAL-1 1/2상 연구의 결과를 바탕으로 이뤄졌다.환자에게 격주 1회 탈베이를 투여한 결과 객관적반응률(ORR)은 73.6%였으며, 이중 첫 6개월 기간 동안 추적 관찰할 결과 33% 환자에게서 완전관해(CR)가 확인됐다.또 첫 반응이후 관찰기간을 14개월까지 늘렸을 때 57%의 환자가 CR 이상을 달성한 것으로 나타났으며, 반응이 있는 환자의 85%가 최소 9개월 이상 반응을 유지한 것으로 나타났다.아울러 연구에는 이중특이항체, CAR-T, 프로테아좀 억제제, 면역조절제, 항CD38 항체 등 최소 4가지 선행 치료를 받은 32 환자를 따로 분석한 결과 중앙 추적기간 10.4 개월 당시 ORR 72%를 달성한 것으로 조사됐다.얀센 글로벌 R&D를 담당하는 피터 레보비츠(Peter Lebowitz) 박사는 "다발골수종 치료를 위해 승인된 5번째 혁신적인 치료법이자 2번째 이중특이적 항체인 탈베이의 허가는 복잡한 혈액암 치료에서 환자의 미충족 수요를 돕기 위한 도전을 보여준다"고 말했다.J&J는 이번 승인 이후 가속승인을 정식승인으로 전환하기 위한 확증시험으로 다발골수종이 처음 재발한 환자들에게 탈베이의 효과를 확인하는 MonumenTAL-3 연구를 진행할 예정이다.한편, J&J는 다발골수종 치료제 시장에서 자신감을 내비치고 있는 만큼 탈베이의 승인이 입지 강화에 도움이 될 것으로 관측한다.BMS와 로슈와 같은 회사들도 GPRC5D 표적치료제를 개발하고 있는 상황에서 시장을 선점할 치료제가 나왔다는 점에서 기대감이 있는 것.지난 2분기 매출 발표 당시 J&J의 호아킨 두아토 이사회 의장 겸 최고경영자는 "향후 10년 안에 4명 중 3명의 다발골수종 환자는 얀센의 요법을 시작할 수 있는 위치에 있을 것"이라고 밝혔다.실제 지난 2분기 J&J의 매출 성장에는 다발골수종 치료제 다잘렉스로 2분기 매출 24억3100만 달러를 기록해 작년 대비 22.4% 증가가 주요한 영향을 미친 것으로 나타났다.또 다잘렉스 이외에도 카빅티와 텍베일리와 같은 신약이 성과를 올릴 것으로 예측되면서 다발골수종 시장에 입지를 강화할 것으로 예측된다. 2분기에 카빅티는 1억1700만달러를 기록했다.

메디칼타임즈=황병우 기자국내 제약바이오기업들이 전 세계 항암임상 올림픽이라 불리는 미국임상종양학회 연례학술대회(ASCO 2023) 전시 부스에 대거 참석해 얼굴 알리기에 나섰다.국가임상지원재단이 조성한 한국관을 필두로 네트워크 확장 및 역량 강화를 위한 행보에 나선 것인데 주요 파이프라인을 알리고 기술 수출을 위한 파트너링 논의도 활발하게 진행되고 있다.ASCO 2023에는 국내 제약바이오기업들이 항암 올림픽이라 불리는 미국임상종양학회 연례학술대회(ASCO 2023) 전시 부스에 참석해 얼굴 알리기에 나섰다.다양한 기업 및 기관이 참가했다.ASCO 2023은 지난 2일부터 6일까지 시카고 멕코믹 플레이스에서 열리고 있다. 학회 공식 발표에 따르면, 올해 ASCO에는 5500여개 이상의 초록이 채택돼 전 세계 제약업계 R&D 분야 임직원, 종양 전문의 등 관련 전문인력만 약 4만2000명이 등록을 마쳤다.전 세계에서 다양한 직군의 인력이 모이는 만큼 전시 부스도 '역대급' 규모로 조성되는 모습. 실제 전시회장을 방문하면 글로벌 제약사들이 전면에 위치하며 연구성과가 발표되는 핵심 치료제들의 홍보에 열을 올렸디-.대표적으로 전시회장 입구에서 가장 먼저 마주칠 수 있는 아스트라제네카는 이번 학회에서 주목받는 ADAURA 연구의 타그리소를 필두로 항암제 라인업 홍보에 나섰으며, 다이이찌산쿄와 GSK 등도 각각 엔허투와 젬퍼리를 메인 치료제로 홍보에 나섰다.글로벌 제약사들이 미국임상종양학회(ASCO)에 참관해 개발중인 항암신약 파이프라인을 대대적으로 공개했다.또 많은 기업들이 선택한 방식은 하나의 치료제를 내세우기 보다 경쟁적으로 LED 전광판 등을 앞세워 여러 치료제가 반복적으로 노출되는 부스 형태를 선택했다. 제약사 외에 애질런트, 로슈진단, 애보트 등 디지털 솔루션과 진단 등 제약산업에 새롭게 부상하고 있는 글로벌 기업들도 대거 참관했다.한국기업도 참관했다. 국가임상시험재단(KONECT)이 지난 2016년부터 국내 사절단을 구성해 한국관으로 마련해 참관하고 있는데, 올해는 'START with KOREA'라는 주제를 설정했다.한국관에는 국내 ▲제약바이오사 ▲CRO(임상시험 수탁기업) ▲컨설팅사 ▲데이터솔루션회사 ▲임상시험센터 등 15개 기관이 참여했으며, 대표적으로 한미약품과 HLB생명과학, 지아이이노베이션, 루다큐어, 아이디언스 등이 글로벌 파트너링 기회를 모색할 예정이다.국가임상시험재단은 국내 제약바이오기업의 해외 진출을 전략적으로 지원하고, 대한민국의 우수한 임상시험 수행 역량을 홍보할 수 있다는 목적아래 앞으로도 계속 참관한다는 계획이다. 특히 올해는 전체 부스 중 국가의 이름을 내건 곳 중 한국관이 가장 큰 크기를 보였다.대표적인 국내 기업 홍보 장소는 국가임상시험재단(KONECT)이 지난 2016년부터 국내 사절단을 구성해 운영하는 한국관 이다.현장에서 만난 LSK Global PS 강리아 매니저는 "개별로 부스를 진행하는 것보다 국내 기업이 모여 있어서 조금 더 관심을 가지는 것 같다"며 "글로벌 임상이 진행되면서 환자모집도 치열하다. 미국, 유럽, 호주 등과 함께 아시아 시장으로 확장되는 상황이라 유치를 위한 많은 논의가 진행되고 있다"고 말했다.또 메디라마 문한림 대표는 "한국에 바이오기업과 여러 서비스기업이 많은데 이를 한 곳에서 볼 수 있다는 측면에서 국가차원의 홍보도 될 것"이라며 "실제로 국가 단위로 홍보하는 곳은 한국관밖에 없다. 차후에는 홍보 발표자료 발표한다면 더 좋은 성과로 이어질 수 있을 것"이라고 밝혔다.한미‧루닛 별도 부스 설치…기술 알리기 집중한국관 외에도 한미약품과 루닛과 같은 기업은 크기가 크진 않지만, 별도의 부스를 설치하며 기술 알리기에 나섰다.한미약품은 ASCO2023에 처음으로 참관해 자사의 파이프라인을 전시하고 있다.부스에서 만난 한미약품 신약개발팀 이동준 연구원은 "처음으로 ASCO 부스에 들어왔는데 반나절 동안 50여 명의 관람객이 방문이 있었다"며 "미국에서 시작하는 임상 디자인 소개 등 파이프라인 홍보가 필요하다는 생각이 들어 참관하게 됐다"고 말했다.한미약품이 강조한 파이프라인은 BH3120으로 PD-L1RHK 4-BBB 이중특이항체(bispecific antibody).이 연구원은 "아직 시설이나 연구자 선택도 안 되어있는 상태이기 때문에 전반적인 관심을 유도하고 한미약품의 경험도를 높이는 차원에서 진행이 이뤄졌다"고 밝혔다. 루닛은 코로나 팬데믹 기간에도 꾸준하게 ASCO에 참석했는데 올해는 16편의 논문을 공개하며 많은 연구성과를 발표하는 등 공격적인 모습이다.(왼쪽부터) 마디라마 문한림대표, 루닛 옥찬영 CMO루닛 옥찬영 CMO는 "지난해까지만 해도 회사가 인공지능(AI)으로 어떤 일을 한다고 했을 때 사람들이 크게 믿지 않은 분위기였다"며 "작년부터는 발표의 수준이 리얼월드에서 보여주는 샘플이 많아지다 보니 기술에 대해 조금씩 인지하고 있는 것 같다"고 언급했다.그는 이어 "루닛의 AI기술이 좀 더 명확하고, 정확하게 정의되고 있는 것이 느껴지고 그런 점에서 긍정적인 변화들이 있을 것으로 보인다"고 기대했다.이 밖에도 국내 학회로는 유일하게 대한종양내과학회(KSMO)가 처음으로 부스를 차리기도 했다. KSMO 부스 담당자는 "한국 암전문가들의 국제 위상이 갈수록 커지면서 이전부터 ASCO에 전시로 들어오고 싶었는데 이번에 처음으로 참석해 KSMO를 알리고 있다"고 밝혔다.주요 다국적 제약사 홍보 모습한편, ASCO 2023은 코로나 엔데믹으로 들어서면서 지난해보다 더 많은 인원이 학회장을 찾아 부스 규모도 더 커졌다는 평가 속에서 주요 글로벌 제약사를 포함해 520여 개의 기업과 기관 등에서 전시 부스에 참여했다.

메디칼타임즈=황병우 기자종양학계에서 최고의 권위를 자랑하는 미국 임상종양학회 연례학술대회(ASCO 2023)가 코앞으로 다가오면서 새로운 연구 성과에 대한 기대감이 높아지고 있다.지난해 엔허투 발표로 주목받은 항체접합약물(ADC) 분야는 물론 차세대 CAR-T 치료제의 방향성도 점검하는 기회가 될 것으로 예측되는 상황.또한 유방암과 자궁경부암, 자궁경부암 등 부인암 분야는 물론 최근 활발하게 신약 개발이 이뤄지는 혈액암 분야의 발표도 주목된다.ASCO(American society of clinical oncology) 2023이 미국 시카고에서 현지시간으로 6월 1일 장장 6일간의 일정에 막을 올린다.ASCO(American society of clinical oncology)2023은 미국 시카고에서 현시기간으로 6월 1일부터 6일까지 6일간 개최된다.부인암 분야 연구성과 기대…폐암 확장성 주목먼저 기대받는 연구 중 하나는 지난 3월 말 조기 유방암 환자를 대상으로 한 NATALEE 3상 연구 중간 분석에서 긍정적인 톱라인을 발표한 노바티스의 키스칼리(성분명 리보시클립)다.당시 재발 위험이 있고 호르몬 수용체 양성/사람 상피세포 성장인자 수용체2 음성(HR+/HER2-)의 조기 유방암(EBC)이 있는 광범위한 환자를 대상으로 키스칼리와 내분비 요법(ET) 병용요법을 평가한 결과 침습적 무질병 생존(iDFS)에 대한 1차 평가변수가 충족되며 기대를 모으고 있는 상황.초기에 유방암을 진단받고 치료를 진행한 환자 대부분이 종양 재발과 진단 후 3년 이내 전이 가능성이 있는 만큼 이번 연구결과가 삶의 질을 유지하면서 무종양(cancer-free) 상태를 유지시키는 새로운 대안이 될 수 있을지 주목된다.이와 함께 국내에서 급여 진입을 노리고 있는 자궁내막암 치료제인 GSK의 젬퍼리(성분명 도스타리맙)가 지난 미국부인암학회(SGO)에서 발표된 RUBY 연구의 후속으로 환자자기평가결과(Patient-Reported Outcomes, PRO)에 대한 결과를 발표할 예정이다.키스칼리 젬퍼리 제품사진이미 지난 3월에 dMMR/MSI-H 환자군에서 표준 화학요법과의 병용 시 무진행생존율이 72% 개선되고, 전체 환자군에서도 36% 개선을 보이는 등 효용을 나타냈던 상황.  환자 본인이 건강상태 등을 스스로 평가하는 PRO 결과에 대해 논문의 주저자가 구두 발표를 진행한다.키트루다 군은 수술 전에 '키트루다+화학요법'을 병용으로, 수술 후에 '키트루다'를 단독으로 투여받았으며, 위약군은 수술 전에 '위약+화학요법'을 병용으로, 수술 후에는 '위약'을 단독으로 투여받았다.연구 결과 키트루다 군은 대조 군과 비교해 통계적으로 유의미한 EFS 개선을 보였으며, 2차 평가변수인 pCR와 주요 병리학적 반응(mPR)에서도 유의미한 개선을 확인했다.또 완치가 가능한 조기 폐암 환자에서 수술 후 보조요법으로 아스트라제네카의 타그리소(성분명 오시머티닙)가 전체생존율(OS) 개선을 입증한 ADAURA 연구의 구체적인 결과 공개도 눈여겨볼 연구 중 하나다.ADAURA 연구는 완전 절제술을 받은 1B~3A기 EGFR 변이 비소세포폐암 환자에서 수술 후 보조요법으로 타그리소와 위약을 비교 평가한 연구로, 이미 지난 2020년 1차 평가변수인 무질병생존(DFS) 개선을 입증한 바 있다.다발골수종 연구 후보물질 눈길…얀센 확장성 방점이번 ASCO 2023에서는 다발골수종 분야의 치료제에 대한 연구성과에 대한 발표도 이뤄질 예정이다.먼저 얀센의 카빅티(성분명 실타캅타젠오토류셀)에 대한 임상 3상 무작위 대조 임상인 CARTITUDE-4 연구 구두 발표에서는 1차부터 3차까지의 치료 이력이 있으며 레날리도마이드에 불응성을 보이는 다발성골수종 환자들을 대상으로 표준치료법과 비교한 데이터가 공개된다.이번에 공개되는 연구 결과는 재발성, 레날리도마이드 불응성 다발성골수종 환자들을 위한 치료제로써 카빅티의 가능성을 조명해줄 전망이다.텍베일리 제품사진또 재발성 혹은 난치성 다발성골수종 환자를 대상으로 얀센의 두 가지 이중특이항체인 텍베일리(성분명 테클리스타맙)와 탈케타맙(talquetamab)의 병용요법을 평가하는 임상 1b상 RedirecTT-1 연구의 첫 보고 데이터도 구두 발표 형태로 공개된다.해당 연구는 다발성골수종을 대상으로 두 가지 T세포 경로변경 항체를 병용하는 최초이자 유일한 연구 데이터다.또 화이자의 재발성 또는 불응성 다발성골수종(RRMM) 치료제로 개발 중인 면역항암제 엘라나타맙(elranatamab)의 2상 연구인 MagnetisMM-3에 대한 여러 분석 결과가 발표된다.엘라나타맙은 B세포 성숙화 항원(BCMA) CD3 단백질 표적 이중 특이성 항체(BsAb)의 일종으로 다발성골수종 세포의 표면에서 고도로 발현되는 BCMA와 T세포 표면에서 발견되는 CD3 단백질 수용체들과 결합하고 이들을 연결해 T세포가 골수종 세포들을 사멸토록 유도하는 기전의 항암제로 설계됐다.아울러 로슈의 혈액암 파이프라인인 로슈의 컬럼비(성분명 글로피타맙)와 룬수미오(성분명 모수네투주맙)에 대한 연구 발표도 관심사 중 하나다.현재 해당 치료제들은 기존의 CAR-T 치료제와 달리 기성품(ready made)으로 진단 시 바로 투여할 수 있고 통원 치료를 유지하면서 효과를 얻을 수 있다는 측면에서 임상 현장의 관심을 받고 있다.이 밖에도 BMS의 MDS(골수형성이상증후군) 빈혈 치료 치료제인 레블로질(성분명 루스파터셉트)의 3상 임상인 COMMANDS 연구의 결과 발표된다.해당 임상은 IPSS-R에 근거해 최저위험, 저위험, 중등도위험의 수혈의존적인 MDS(골수형성이상증후군) 환자에서 ESA와 직접 비교 시 1차 평가지표에서 의미 있는 개선 효과를 얻어 이에 대한 결과가 공개된다는 점에서 주목을 받고 있다.폐암분야에서는 타그리소 수술후 보조요법을 평가한 ADAURA adjuvant OS 연구와 EGFR 돌연변이 양성 전이성 NSCLC 환자에서 TKI 치료에 실패한 무증상 또는 경미한 뇌전이 환자에서 레이저티닙 효능 등을 연구한 임상 2상시험(NCT05326425) 결과도 나올 예정이다.한편 국내 제약사로는 에이치엘비의 라보세리닙 2상 연구, GC셀의 NK 세포치료제 1/2상 데이터, 제넥신의 펨브롤리주맙 병용 연구, 앱클론의 CAR-T 치료제 1상 데이터도 줄줄이 발표될 예정이어서, 이번 결과에 따라 주가에도 상당한 영향을 미칠 전망이다. 

메디칼타임즈=황병우 기자안과질환 최초의 이중특이항체 치료제인 바비스모(성분명 파리시맙)가 황반변성 치료제 시장 구도를 바꿀 수 있을까?기존 타 주사제들이 표적하는 혈관내피성장인자-A(VEGF-A)와 망막 혈관의 안정성을 저하시키는 안지오포이에틴-2(Ang-2)까지 함께 억제해 좀 더 포괄적으로 발병 요인을 차단하는 만큼 기전적인 측면에서 환자 혜택이 기대된다는 게 전문가의 평가다.급여의 문제가 남아있지만 투여간격 면에서 환자 부담을 줄이는 등 이미 글로벌 시장에서 영향력을 확장하고 있어 활용 폭을 넓힐 것으로 전망된다.한국로슈는 바비스모 국내 허가기념 간담회를 통해 바비스모의 허가와 임상적 혜택 및 기대감에 대해 공유했다(사진 김재휘 교수)한국로슈는 7일 바비스모 국내 허가기념 간담회를 통해 바비스모의  임상적 혜택 및 향후 역할에 대해 공유했다.바비스모의 허가는 지난 1월 신생혈관성(습성) 연령관련 황반변성(nAMD) 치료 관련 임상연구 TENAYA 및 LUCERNE와 당뇨병성 황반부종(DME) 치료 관련 임상연구 YOSEMITE 및 RHINE연구 총 4건의 3상 임상연구를 기반으로 이뤄졌다.TENAYA 및 LUCERNE 임상연구는 신생혈관성(습성) 연령관련 황반변성(nAMD) 치료에서 바비스모와 애플리버셉트의 효과 및 안전성 프로파일을 비교하기 위해 진행된 비열등성 임상시험이다.연구결과 치료 1년 차에 최대 4개월(16주) 간격의 바비스모 치료는 2개월(8주) 간격의 애플리버셉트 치료와 비열등한 수준의 시력개선 효과를 보였다.이날 발표를 맡은 김안과병원 김재휘 교수(한국망막학회 학술간사)는 "현재 nAMD와 DME의 주요 치료법인 항혈관내피성장인자 유리체강 내 주사제는 시력향상 및 해부학적 개선을 유지하기 위해 장기간 정기적인 주사 투여가 필요하다"며 "이로 인한 환자들의 신체적·심리적·경제적 부담이 높아 치료효과가 오래 지속돼 투여 횟수를 줄일 수 있는 미충족 수요가 있었다"고 설명했다.현재 바비스모의 최대 강점은 투약 주기로 꼽히고 있다. 현재 황반변성 치료에 가장 많이 사용되고 있는 아일리아와 루센티스가 각각 1~2개월에 한번, 1개월에 한번 투약하는 반면 바비스모는 4개월에 한 번 투약으로 다른 치료제와 동등한 치료효과를 거뒀다.이에 대해 김 교수는 "바비스모는 신속한 초기 부종 소실 효과를 보이고 16주 간격의 긴 투여 간격으로 현재 사용되고 있는 치료제와 유사한 효과와 안전성을 제공할 수 있다"며 "결과적으로는 환자 및 의료진의 치료에 대한 부담을 경감하고 장기적으로 치료에 따른 사회 경제적 비용을 절감할 수 있을 것으로 기대한다"고 말했다.바비스모 제품사진다만, 임상현장에서 바비스모를 처방하기에는 아직 급여라는 허들이 존재하는 상황. 로슈에 따르면 바비스모는 지난해 말에 급여를 신청한 상태다.로슈 관계자는 "만성질환의 경우에는 급여가 되지 않는다면 아무리 좋은 약이여도 (접근성) 상당히 어렵다"며 "최근 급여일정이 전반적으로 느려지고 있지만 하루라도 빨리 급여를 받을 수 있도록 노력하겠다"고 밝혔다.그럼에도 불구하고 항혈관내피성장인자 치료에 제한적인 반응을 보이는 경우도 있어 기존 치료제들이 가진 제한점을 보완할 수 있는 치료제에 대한 요구가 있었다는 게 김 교수의 지적. 이런 요소를 고려했을 때 바비스모의 처방이 제한적인 상황에서도 일부 환자의 경우 처방 할 여지도 있다고 언급했다 .김 교수는 "현재 대부분의 환자들이 라니비주맙과 애플리버셉트로 치료를 받고 있지만 약제의 한계점도 존재한다"며 "좋은 임상효과를 증명한 새로운 옵션이 등장해 황반변성 환자 치료에 크게 기여하기를 기대하고 있다"고 말했다.그는 이어 "신약이 도입될 때 기존 약제에 반응이 좋지 않고 시력이 나빠지는 것에 대한 환자가 경각심을 가지는 경우 시도를 하는 경우가 많다"며 "비급여인 만큼 의료진마다 시각차는 있을 수 있지만 기존 치료가 한계가 있고 장기간 두면 눈이 더 안 좋아질 것 같다는 강한 확신이 들면 적용해 볼 수 있다는 생각이다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=황병우 기자한국로슈는 안과질환 최초의 이중특이항체 치료제인 바비스모(성분명 파리시맙)가 식품의약품안전처로부터 신생혈관성(습성) 연령관련 황반변성(nAMD) 치료 및 당뇨병성 황반부종(DME에 의한 시력 손상 치료제로 허가 받았다고 25일 밝혔다.바비스모 제품사진바비스모는 안과질환 최초의 이중특이항체치료제로 두 가지 주요 질환 발병 경로인 혈관내피성장인자-A(VEGF-A)와 안지오포이에틴-2(Ang-2)를 모두 표적하는 신약이다.기존 타 주사제들이 표적하는 혈관내피성장인자-A와 더불어 망막 혈관의 안정성을 저하시키는 안지오포이에틴-2까지 함께 억제해 좀 더 포괄적으로 발병 요인을 차단한다.또한 새로운 기전을 토대로 허가 임상연구를 통해 4개월(16주) 간격의 투여를 가능하게 한 최초의 안구 내 주사제로 적은 횟수의 주사 투여1로 환자의 치료 부담을 줄여줄 수 있다.바비스모는 권장 용량 6mg(0.05ml)을 첫 4회 투여 시 매월(4주) 1회 유리체 내 주사 투여한다. 이후 질병 활성이 없는 신생혈관성(습성) 연령관련 황반변성(nAMD) 환자는 4개월(16주)마다 1회씩 투여한다.당뇨병성 황반부종(DME) 환자에서는 의료진의 판단에 따라 투여 간격을 4주 단위로 증가해 최대 4개월(16주)까지 연장할 수 있다.한국로슈 이승훈 메디컬 파트너십 클러스터 리드는 "바비스모는 최대 4개월 간격으로 투여할 수 있는 편의성을 통해 앞으로 국내 환자들의 시력 개선을 돕고, 보다 적은 투여 횟수로 환자들의 치료 부담을 줄여줄 수 있는 새로운 치료 옵션이 될 것으로 기대한다"고 전했다.이번 허가는 신생혈관성(습성) 연령관련 황반변성(nAMD) 치료 관련 임상연구 TENAYA 및 LUCERNE와 당뇨병성 황반부종(DME) 치료 관련 임상연구 YOSEMITE 및 RHINE연구 총 4건의 3상 임상연구를 기반으로 이루어졌다.TENAYA 및 LUCERNE 임상연구는 신생혈관성(습성) 연령관련 황반변성(nAMD) 치료에서 바비스모와 애플리버셉트의 효과 및 안전성 프로파일을 비교하기 위해 진행된 비열등성 임상시험이다.연구결과, 치료 1년 차에 최대 4개월(16주) 간격의 바비스모 치료는 2개월(8주) 간격의 애플리버셉트 치료와 비열등한 수준의 시력개선 효과를 보였다.한국로슈 닉 호리지 대표는 "바비스모는 안과질환 분야에서 최초로 선보이게 된 이중특이항체 치료제로 혁신적인 치료 옵션을 제공하기 위해 끊임없이 노력해 이뤄낸 결과물"이라며 "글로벌 임상연구에서 확인한 시력 개선 효과 및 안전성, 환자 편의성으로 실명의 원인이 되는 두 질환에 대한 새롭고 효과적인 치료 옵션이 될 것으로 기대한다"고 말했다.한편, 바비스모는 신생혈관성(습성) 연령관련 황반변성(nAMD)과 당뇨병성 황반부종(DME) 치료제로 2022년 1월과 9월에 각각 미국 식품의약국(FDA) 와 유럽연합(EU) 집행위원회 의 허가를 받으며 현재 미국, 일본, 영국 등 다수 국가에서 사용되고 있다.

메디칼타임즈=황병우 기자2022년 미국 식품의약국(FDA)가 37개의 신약을 허가하면서 6년 만에 최저치를 기록했다.특히, 6월 중순부터 8월 중순까지 약 2달여의 기간 동안 한 개의 신약도 승인하지 않은 구간도 있었던 상황. 일부에서는 신약 승인 감소가 아두헬름 허가의 여파라는 시각도 나오는 모습이다.2022년 한해 FDA 약품평가연구센터(CDER)는 신물질신약(NME) 22개, 바이오신약(BLA) 15개 등 총 37개 신약을 허가해 6년 만에 최저치를 기록했다.다만, 신약(Novel Drug)에는 바이오의약품평가연구센터(CBER)가 담당하는 백신, 세포 및 유전자치료제, 혈액제제 등은 포함되지 않는다.2022년에 CBER는 백신 2개, 세포․유전자치료제 5개, 마이크로바이옴치료제 1개 등 총 8개의 바이오의약품에 대해 정식 허가를, 코로나19 백신 및 치료제 각각 1개를 긴급사용승인했다. 두 센터가 허가한 신약의 수를 합치면 45개로 허가 숫자가 증가한다.37개 허가 신약을 적응증별로 살펴보면 항암제는 CDER 승인 목록에서 계속해서 우세해 전체 신약 37개 중 10개인 27%로 가장 큰 비중을 차지했다.또 피부질환(Dermatology) 및 혈액질환(Haematology) 적응증 승인 건수는 지난 5년 평균보다 증가했지만, 감염성 질환(Infectious Disease) 및 신경과질환(Neurology)은 감소하는 추세를 보였다.37개 허가 신약을 세분화해 보면 저분자신약이 21개, 바이오신약이 15개, 올리고뉴클레오타이드가 1개로 올리고뉴클레오타이드는 1개의 siRNA(small interfering RNA)치료제이다.저분자신약은 살펴보면 18개의 비펩타이드성 저분자신약과, 2개의 펩타이드성 저분자신약, 1개의 방사선의약품이 포함됐다.아울러 바이오신약은 6개의 단일클론항체(mAb), 4개의 이중특이항체(Bi-specific), 2개의 효소치료제, 1개의 항체-약물 접합체(ADC), 융합단백질 및 기타로 분류된 의약품 각각 1개 등 총 15개로 2018년 이후 가장 높은 수치를 기록했다.FDA 신약 허가 연도별 현황. 2022년에는 신물질신약(NME) 22개, 바이오신약(BLA)  15개가 허가됐다.CDER에서 허가한 37개 중에는 BMS가 개발한 3개의 신약이 포함돼 있으며, CBER에서 허가한 8개 중에는 블루버드 바이오가 개발한 2개의 유전자치료제(Skysona, Zynteglo)가 포함돼 이들 기업이 20222년 최대 수혜 기업으로 꼽혔다.다만, 6년만에 FDA가 신약 승인 최저치를 기록한 것은 2021년 허가 당시 논란이 됐던 알츠하이머 치료제 아두헬름의 영향이라는 의견도 존재하는 상황.실제 지난 달 29일 미국 미 하원 감독개혁위원회와 에너지·상업위원회는 아두헬름 승인에 대해 조사 결과를 담은 최종보고서를 발표했다.보고서는 아두헬름 승인과 관련해 FDA와 바이오젠의 논의과정은 기존의 관행을 벗어나 있었다고 지적했으며, 높게 책정된 가격에 대한 부분을 비판했다.이와 함께 보고서에는 FDA 자문위원회 심사위원 11명 전원이 승인에 반대했지만 결국 FDA는 승인했다는 점도 언급됐다.또 FDA가 지난 6월 중순부터 8월 중순까지 2달간 한 개의 신약도 승인하지 않았다는 점도 의문부호가 붙어있다. 2021년의 경우 같은 기간 8개의 신약이 승인됐다.특히, 지난해 12월 5개의 신약의 승인을 이뤄지지 않았다면 37개보다 더 적은 신약 승인이 이뤄졌을 것이란 시각이다.이와 별개로 37개 허가 신약 중 향후 메가 블록버스터 의약품이 될 것으로 가장 주목받고 있는 릴리의 마운자로(성분명 티제파티드)다.마운자로는 제2형 당뇨병 환자의 혈당 수치를 조절하기 위한 GLP-1과 또 다른 호르몬인 GIP에 이중 작용하는 약물로 GLP-1과 함께 사용하는 경우 혈당과 체중을 낮추는 효과가 확인돼, 지난해 5월 당뇨병 치료제로 FDA 허가를 받았다.이 밖에도 마운자로는 비만치료제로도 임상3 상을 진행하고 있어 2023년에 허가를 받을 것으로 전망되고 있다.시장조사기관 리서치앤드리서치(Research and Research) 자료에 따르면, 세계 비만치료제 시장 규모는 2021년 32억달러(약4조630억원)에서 2026년 46억 달러(5조8406억원)로 성장할 것으로 전망되고 있다.현재 마운자로는 이미 오프라벨로 비만치료제 사용되는 상황으로 향후 비만체료제로 허가받을 경우 노보노디스크의 위고비 및 삭센다와 경쟁이 예상된다.